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士澤生物-北醫三院基因修正自體iPS衍生細胞治療漸凍癥臨床啟動會召開

2023-10-16

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2023年10月,士澤生物醫藥(蘇州)有限公司(以下簡稱:士澤生物)與北京大學第三醫院(以下簡稱:北醫三院)“基因修正自體iPS衍生亞型神經細胞治療漸凍癥(肌萎縮側索硬化癥)的臨床研究”項目啟動會在北醫三院會議室正式召開。北醫三院樊東升主任團隊代表、士澤生物創始人李翔博士及團隊代表出席本次啟動會。


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圖 | 士澤生物與北醫三院基因修正自體iPS衍生細胞藥治療漸凍癥(肌萎縮側索硬化癥)的臨床研究項目啟動會正式召開


本臨床研究合作項目由北醫三院與士澤生物共同發起,將充分依托北醫三院神經科在漸凍癥領域的長年臨床經驗和優勢臨床資源,及士澤生物已建立的全流程的臨床級iPS衍生亞型神經細胞的工藝及質量控制體系、單基因及多基因編輯iPS細胞技術平臺,基于士澤生物臨床前研究基礎,針對特定遺傳突變的漸凍癥患者,采用基因編輯技術對患者自體來源的供體細胞建系的iPS細胞的致病基因進行定點修正,再進行臨床級亞型神經細胞的誘導分化,在克服異體細胞移植可能產生免疫排斥影響細胞存留及功能活性的同時,進行神經再生移植治療,為探索性研究和評估突變基因修正的自體iPS衍生亞型特化神經細胞治療漸凍癥的安全性及有效性。


漸凍癥(即ALS?。┦且环N運動神經元病及進行性神經退行性疾病,漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥最明顯的特征是患病后肌肉逐漸無力以至癱瘓,說話、吞咽和呼吸功能減退,直至呼吸衰竭而死亡。約10%的漸凍癥發病來源于致病基因突變,其他為散發型漸凍癥。漸凍癥發病主要影響中樞神經系統中的運動神經元,漸凍癥患者的運動神經元持續退行性病變和死亡,導致患者出現上、下運動神經元合并受損,最終可導致癱瘓,從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數據顯示,漸凍癥患者的平均存活期約39個月,目前尚無能夠實質性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。


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圖 |?北醫三院樊東升主任出席臨床啟動會


北醫三院樊東升主任在臨床啟動會中表示:全球針對漸凍癥患者的創新性臨床研究較為匱乏,士澤生物具有細胞治療技術和平臺實力,在iPS來源神經細胞治療漸凍癥的研發及臨床前研究上開展了重要的前期工作,此次與士澤生物合作,為患者提供了新的再生治療的可能性,期待與士澤生物的臨床合作最終能為漸凍癥患者提供突破性的治療方案。


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圖 | 士澤生物創始人李翔博士出席啟動會


士澤生物創始人李翔在臨床啟動會中表示:本臨床研究中,將聯合應用iPS細胞重編程及自體iPS細胞建庫、iPS基因編輯定點修正突變基因及iPS定向誘導分化技術,在士澤生物GMP規范及質量綜合管理體系下,制備臨床級基因修正的病人自體iPS衍生的亞型神經細胞,項目的開展本身既具有復合交叉技術壁壘,也具有重要的創新性科學意義。士澤生物團隊將嚴格遵守醫學及倫理要求,與北醫三院臨床團隊一起,以科學嚴謹的態度推進合作工作,不忘初心,不懈進取,期待最終能夠為漸凍癥患者開發出安全、有效、可控的具有實質臨床獲益的細胞藥物和解決方案!


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圖 |?士澤生物與北醫三院基因修正自體iPS衍生細胞治療漸凍癥臨床啟動會代表合影


關于士澤生物

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士澤生物創始人李翔博士專注iPS衍生細胞創新藥的科學研發及產業化十五年:

先后師從多位iPS衍生細胞領域世界級科學家,以第一作者或通訊作者在Cell Stem Cell等領域內頂級國際期刊發表論文十余篇,引用率千余次,研究成果入選Cell Stem Cell雜志封面論文、Cell Stem Cell雜志年度最佳論文等。之后,李翔博士先后在美國帕金森病基金會、美國細胞治療產業界及國內上市藥企全職任職關鍵研發崗位及高級管理崗位。

士澤生物專注于開發臨床級iPS衍生細胞藥治療帕金森病等尚無實質臨床解決方案的神經系統疾病,自歸國全職創立士澤生物以來,在創始人李翔博士的全面帶領下:

士澤生物組建了具有國際競爭力及產業界背景的全職團隊,士澤生物核心團隊成員來自北京大學、清華大學、復旦大學、上海交通大學、同濟大學、中國科學院及美國威斯康星大學、霍普金斯大學等海內外著名高?;蚣毎委煒I界知名公司,團隊擁有國際及產業界最前沿的干細胞治療技術和轉化經驗。

士澤生物已運營>5000平方米的研發中心、B+A級GMP基地及質控中心,iPS衍生細胞藥的主要研發管線已完成核心CMC開發、建立了全流程的臨床級制備工藝及質量控制體系,并完成臨床級iPS衍生細胞治療產品的正式試生產,與多家機構及三甲醫院開展相關技術及前期臨床開發合作。其中,士澤生物臨床級iPS衍生多巴胺神經前體細胞治療帕金森病的首發管線預計2024年進入注冊臨床試驗階段。

自李翔博士全職創立士澤生物以來,已完成由峰瑞資本、啟明創投、禮來亞洲基金、紅杉中國等著名風險投資機構領投的多輪數億元融資。2022至2023年,在新冠及醫藥領域整體寒冬的大環境下,李翔博士帶領士澤生物完成了由啟明創投、禮來亞洲基金、金圓展鴻、中新資本共同領投和紅杉中國、峰瑞資本等繼續追加投資,元禾控股、北京大學科技成果轉化基金、阿里健康和華泰紫金等聯合投資的逾兩億元A輪融資及A+輪追加融資。

2023年,士澤生物從數百家醫藥企業中脫穎而出,正式入選Roche Accelerator(羅氏中國加速器),成為Roche Accelerator在中國的十五家合作成員企業之一。士澤生物正在羅氏體系提供的全球專業顧問團隊及配套科學資源的合作支持下,加速推動士澤生物 iPS 衍生細胞治療帕金森病新藥管線的研發和產業化。


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